FDA phê duyệt sản phẩm enzyme mới cho bệnh bạch cầu cấp dòng lympho

0
578
5 (100%) 1 vote

Ngày 20/9/2018, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kì (FDA) đã phê duyệt một thuốc mới cho điều trị bệnh Bệnh bạch cầu cấp dòng lympho (Acute Lymphoblastic Leukemia, viết tắt ALL), một loại ung thư máu và tủy xương.

Tế bào bạch cầu lympho tăng sinh
Hình ảnh: Các tế bào bạch cầu lympho còn non tăng sinh trong máu

Cơ quan này đã phê duyệt cho Calaspargase pegol-mknl (Asparlas, Dược phẩm Servier), một loại enzyme đặc hiệu Asparagine, được sử dụng như một phần của chế độ hóa trị liệu đa tác nhân ở những bệnh nhân nhi và người trưởng thành trẻ tuổi (từ 1 tháng tuổi đến 21 tuổi).

Sản phẩm mới này khác biệt với các sản phẩm có sẵn tương tự khác, chẳng hạn như Pegaspargase (Oncaspar, Dược phẩm Sigma-Tau), Asparaginase (Erwinaze, Dược phẩm Jazz), nó kéo dài thời gian sử dụng giữa các liều. Nó cũng có hạn sử dụng dài hơn so với điều trị bằng Asparaginase đã được PEG-hóa(*) ở thời điểm hiện nay, điều này giúp đảm bảo sự sẵn có [thuốc] cho bệnh nhân.

Calaspargase chứa enzyme đặc hiệu Asparagine có nguồn gốc từ vi khuẩn Escherichia coli và làm giảm Asparagine huyết tương, tiêu diệt một cách có chọn lọc các tế bào bạch cầu không thể tổng hợp Asparagine vì thiếu enzyme Asparagine synthetase. Các tế bào bạch cầu có lượng Asparagine synthetase thấp làm giảm khả năng tổng hợp L-asparagine, và do đó phụ thuộc vào nguồn L-asparagine ngoại sinh để tồn tại.

Sự phê duyệt này dựa trên cơ sở của sự chứng minh về khả năng đạt được và duy trì hoạt độ Asparaginase huyết thanh tối thiểu (Nadir Serum Asparaginase Activity, viết tắt NSAA) trên 0.1 U/ml khi sử dụng liều 2500 U/m2 tiêm tĩnh mạch mỗi 3 tuần. Các thông số dược động học được nghiên cứu trên một nhóm gồm 124 bệnh nhân bị ALL trên dòng tế bào lympho B, tuổi trung bình là 11.5 (phạm vi từ 1 đến 26 tuổi). Trong nhóm này, 62 người (50%) là nam, 102 người (82%) da trắng, 6 người (5%) châu Á, 5 người (4%) là người da đen hoặc người Mỹ gốc Phi, 2 người (2%) là người Hawaii bản địa hoặc sống trên đảo ở Thái Bình Dương và 9 người (7%) là khác hoặc không rõ thông tin.

Khi sử dụng Calaspargase cùng với hóa trị liệu đa tác nhân, kết quả cho thấy 123 trong số 124 bệnh nhân (99%) duy trì được NSAA trên 0.1 U/ml ở các tuần 6,12,18,24 và 30.

Liều khuyến cáo là 2500 U/m2 tiêm tĩnh mạch không quá thường xuyên hơn mỗi 21 ngày.

Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất (≥ 10%) là tăng transaminase, tăng bilirubin, viêm tụy và tình trạng đông máu bất thường. Trong một thử nghiệm ngẫu nhiên, hồ sơ an toàn của Calaspargase pegol-mknl được quản lí mỗi 3 tuần, tương tự như Pegaspargase được quản lí mỗi 2 tuần, theo FDA.

Calaspargase pegol-mknl đã nhận được chỉ định “thuốc mồ côi”(**) của FDA.

Chú thích:

(*)PEG-hóa: PEG là viết tắt của Poly Ethylene Glycol, một polymer được tạo thành từ sự kết nối các tiểu đơn vị ethylene oxide , sự PEG-hóa (hay Pegylation) là sự gắn một hay nhiều phân tử PEG vào một phân tử có cấu trúc vĩ mô, mà trong bài viết này là phân tử thuốc có bản chất là một protein (enzyme).

(**)Thuốc mồ côi (Orphan drugs): loại thuốc để điều trị các bệnh hiếm gặp, có xác suất mắc bệnh cực thấp trong cộng đồng và chưa có phác đồ điều trị rõ ràng.

Người dịch: Lê Huy Cường

Nguồn: FDA approves longer-acting calaspargase pegol-mknl for ALL

Xem thêm: FDA phê duyệt loại thuốc uống mới cho bệnh bạch cầu cấp dòng tủy

Tham khảo thêm các thông tin y học thế giới tại: Phòng chống tham nhũng